Audentes Therapeutics, Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, специализируется на разработке и коммерциализации продуктов генной терапии для пациентов, живущих с серьезными, опасными для жизни редкими заболеваниями, вызванными дефектами одного гена. Компания разрабатывает AT132, который находится в фазе I / II клинических исследований для лечения Х-связанной миотубулярной миопатии (XLMTM); AT342, который находится в фазе I / II клинических исследований для лечения синдрома криглера-Наджара; AT845, который проходит доклинические исследования для лечения болезни Помпе; и AT307 для лечения подтипа CASQ2 катехоламинергической полиморфной желудочковой тахикардии. Компания также разрабатывает векторизованные антисмысловые препараты для лечения мышечной дистрофии Дюшенна и миотонической дистрофии 1 типа. Компания заключила соглашение о сотрудничестве с Genethon в целях исследования, разработки, производства и коммерциализации продуктов для лечения XLM TM; а также лицензионное соглашение и соглашение о сотрудничестве с Пенсильванским университетом для исследования, разработки, продажи и импорта лицензионных продуктов для лечения криглера-наджара. Audentes Therapeutics, Inc. была основана в 2012 году, ее штаб-квартира находится в Сан-Франциско, Калифорния.