Spark Therapeutics, Inc. специализируется на разработке продуктов генной терапии для пациентов, страдающих тяжелыми генетическими заболеваниями. Его продукция включает LUXTURNA (voretigene neparvovec) для лечения пациентов с подтвержденной двуаллельной мутацией RPE65 дистрофией сетчатки и жизнеспособными клетками сетчатки. Кандидаты продукта генной терапии companys включают SPK-8011 и SPK-8016 для гемофилии; СПК-7001 при хориоидеремии; и SPK-9001 для гемофилии B. Он также разрабатывает другие методы лечения генов, направленных на печень, включая SPK-3006 для болезни Помпе; и кандидаты продуктов нейродегенеративного заболевания для лечения болезни Хантингтона и других, а также дефицита TPP1, который является одной из форм болезни Баттена. Цели программ companys доклинические унаследованные заболевания сетчатки, включая заболевание Stargardts. Компания имеет соглашение о сотрудничестве с Pfizer, Inc. для разработки и коммерциализации продуктов-кандидатов SPK-FIX в своей программе генной терапии для лечения гемофилии B. У нее также есть лицензионное и коммерческое соглашение с Novartis для разработки и коммерциализации воретигена непарвовека за пределами Соединенные Штаты. Spark Therapeutics, Inc. была основана в 2013 году, ее штаб-квартира находится в Филадельфии, штат Пенсильвания. По состоянию на 16 декабря 2019 года Spark Therapeutics, Inc. действует как дочерняя компания Roche Holding AG.
